Nephrogen利用AI开发高效基因疗法，力求治愈多囊肾病

快速阅读: 德梅特里·马克西姆因遗传多囊肾病，创立Nephrogen开发基因编辑药物递送系统，效率提升100倍，计划2027年进入临床研究，目前正进行400万美元融资。

七岁时，德梅特里·马克西姆目睹了母亲因肾功能衰竭接受透析的痛苦。两年后，母亲成功接受了肾移植，尽管手术让她恢复了正常生活，但马克西姆却遗传了多囊肾病（PKD），面临着相似的挑战。

据估计，在美国，约有七分之一的人口患有慢性肾病（CKD），其中10%的病例是由遗传疾病引起的。从高中开始，马克西姆就致力于寻找治愈方法。2021年，《自然》杂志发表了一项研究，证实利用CRISPR技术可以在小鼠中逆转PKD，这坚定了他的信念。他在斯坦福大学攻读计算生物学研究生学位，并在教授维韦克·巴拉的指导下进行肾脏研究。

虽然马克西姆相信基因疗法可以逆转PKD，但如何安全有效地将药物送达病变细胞是关键挑战。为此，他于2022年创立了生物科技初创公司Nephrogen，该公司利用人工智能和先进的筛选技术开发了一种特殊的递送系统，以精准输送基因编辑药物至肾脏病变细胞。Nephrogen在2025年的TechCrunch Disrupt大会上成为20名决赛选手之一。

经过三年的研发，马克西姆声称Nephrogen已经成功开发出一种递送机制，其向肾脏输送药物的效率比目前FDA批准的“载体”高出100倍。接下来，Nephrogen计划将其新型递送机制和所开发的药物推进到临床研究阶段，预计2027年开始。

为了支持临床研究，Nephrogen正在进行400万美元的种子轮融资。由于亲身经历了PKD的挑战，马克西姆决定参与临床试验。他坦言，患病期间常感到背部疼痛，频繁就医，现有药物无法有效缓解病情，只能增加排尿频率。他随时可能面临病情恶化、需要透析的风险，这使得Nephrogen的研究成果尤为重要。

如果Nephrogen的治疗方案取得成功，或许能彻底治愈马克西姆的PKD。有兴趣了解Nephrogen及其更多创业项目的朋友们，欢迎参加10月27日至29日在旧金山举行的TechCrunch Disrupt大会。

(以上内容均由Ai生成)