CRISPR-GPT加速基因编辑，降低科研门槛
快速阅读: 康教授团队开发CRISPR-GPT，自动化基因编辑实验设计，降低学习曲线，加速新药开发，首次实验成功率高，支持多领域应用，确保伦理安全。
该模型基于一种称为CRISPR的强大基因编辑技术，这种技术用于编辑基因组并开发遗传疾病的治疗方法。然而，即使是资深科学家，设计实验时也觉得使用这项工具复杂且耗时。CRISPR-GPT加速了这一过程，自动化了大部分实验设计和改进工作。康教授（Le Cong）是病理学和遗传学助理教授，他领导了这项技术的开发，他表示：“我们的目标是帮助科学家更快地生产救命药物。”
“我们希望CRISPR-GPT能够将新药的开发时间从几年缩短到几个月。”康教授说，“除了帮助学生、培训生和科学家合作外，拥有一个能加速实验的人工智能代理最终也可能挽救生命。”
扩大准入
这项技术可以扩大能够有效使用基因编辑技术的科学家群体，无需任何经验。例如，康教授实验室的一名学生首次尝试就成功利用CRISPR-GPT指导了一项实验，关闭了肺癌细胞中的一组基因。通常这种情况需要长时间的试错。
康教授说：“这项工具能够降低CRISPR的学习曲线，似乎为生物技术、农业和医疗行业打开了基因编辑的大门。”“试错往往是科学培训的核心主题。但如果可以直接试一次就成功呢？”
康教授是发表在《自然生物医学工程》杂志上的研究的资深作者。主要作者是癌症生物学专业的研究生曲远浩（Yuanhao Qu）和普林斯顿大学合作的研究生黄凯旋（Kaixuan Huang）。
像人一样思考的人工智能
CRISPR可以针对DNA的具体部分并剪除有问题的突变，这是许多遗传疾病治疗的基础，比如镰状细胞贫血症。然而，研究人员确定疑似DNA片段是否确实是需要切除的罪魁祸首可能需要数月的试错。CRISPR有时会意外编辑错误的基因序列，导致非预期的遗传效应。
CRISPR-GPT利用多年来的出版数据来完善实验设计，使其更有可能成功。它还可以预测脱靶编辑及其可能导致损害的可能性，使专家能够选择最有效的前进路径。
康教授的团队用11年来在线捕获的专家讨论和科学论文中发布的CRISPR实验信息训练了他们的模型。结果是一个“像科学家一样思考”的人工智能模型。
当使用CRISPR-GPT时，研究人员通过文本聊天框与人工智能代理进行对话，提供实验目标、背景和相关基因序列。然后，CRISPR-GPT创建一个计划，建议实验方法并识别类似实验中出现的问题，帮助无论是新手还是专家的研究人员避免这些问题。
来自清华大学的访问本科生周逸龙（Yilong Zhou）利用CRISPR-GPT成功激活了A375黑色素瘤癌细胞中的基因，这是他旨在更好地理解为什么癌症免疫疗法有时会失败的研究的一部分。
周逸龙在CRISPR-GPT的文本框中输入了他的问题：“我打算在人类肺细胞培养中进行CRISPR激活，应该使用什么方法？”CRISPR-GPT像一位有经验的实验室伙伴一样指导新手。它草拟了一个实验设计，并在每一步解释其理由，描述各个步骤的重要性。
“当我有什么不明白的地方时，我可以简单地提问，它会解释或调整设计以帮助我理解。”周逸龙说，“使用CRISPR-GPT感觉不像是一种工具，而更像是随时可用的实验室伙伴。”
作为早期职业科学家，周逸龙在使用CRISPR-GPT之前只设计过少数几次CRISPR实验。在这次实验中，他首次尝试就取得了成功，这在大多数科学家身上是罕见的。过去，周逸龙总是担心犯错误并反复检查他的设计。
减少错误并提高可及性
CRISPR-GPT可以在三种模式之间切换：初学者、专家和问答。初学者模式既是工具也是教师，为每个建议提供答案和解释。专家模式更像是平等的合作伙伴，与高级科学家合作解决复杂问题，不提供额外的背景。任何研究人员都可以使用问答功能直接解决具体问题。
丛教授表示，这一工具对于分享知识和与其他实验室合作也非常有用。CRISPR-GPT提供的回答比通常从科学论文中获得的信息更为详细和全面，能够即时回应重复的询问。此外，CRISPR-GPT还能审查研究人员的工作，并将实验框架应用于研究人员可能未考虑的新疾病上。
“我的实验室成员发现这个工具非常有帮助，”丛教授说，“虽然最终决策由人类科学家做出，但它确实简化了从实验设计到实施的整个过程。”
负责任地编辑和未来扩展
尽管这项技术有望加速治疗研究，但在更广泛地应用CRISPR-GPT之前，仍需解决安全问题。丛教授及其团队已经加入了保护措施，防止该人工智能工具被用于不负责任的行为。例如，如果AI收到协助不道德活动的请求，比如编辑病毒或人类胚胎，CRISPR-GPT会向用户发出警告并以错误消息回应，从而终止互动。丛教授还计划将这项技术引入政府机构，如国家标准技术研究院，以确保其合乎伦理的使用和良好的生物安全。
未来，该工具可能成为训练AI执行基因编辑以外特定生物任务的蓝图。无论是开发新的干细胞系作为实验模型，还是解析心脏病相关的分子途径，丛教授希望将这项技术扩展到其他领域，建立一系列AI代理，以支持基因组学的研究。为此，他和他的团队创建了Agent4Genomics网站，提供多种相关AI工具供科学家使用和探索。
谷歌DeepMind、普林斯顿大学和加州大学伯克利分校的研究人员也参与了这项研究。这项研究的资金来源包括美国国立卫生研究院（资助号1R35HG011316和1R01GM1416）、唐纳德和德莉娅·贝克斯特基金会教员学者奖、温茨家族基金会和美国国家科学基金会。
来源：斯坦福医学
期刊参考：
Qu, Y., Huang, K., Yin, M., Zhan, K., Liu, D., Yin, D., Cousins, H. C., Johnson, W. A., Wang, X., Shah, M., Altman, R. B., Zhou, D., Wang, M., & Cong, L. (2025). CRISPR-GPT for agentic automation of gene-editing experiments. *Nature Biomedical Engineering*, 1-14. DOI: 10.1038/s41551-025-01463-z, https://www.nature.com/articles/s41551-025-01463-z
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