基因医学可以留下具有罕见突变的人。但新的希望
发布时间：2025年4月27日
来源：szf
快速阅读: 《ABC 新闻》消息，囊性纤维化基金会称，14种实验性基因疗法多针对所有突变类型患者，通过导入正确CFTR基因，使细胞生成正常功能蛋白。基金会表示，这些疗法为患者带来新希望，未来或有革命性突破。
囊性纤维化基金会指出，目前针对该疾病正在研发的14种实验性基因疗法中，大多数旨在帮助所有类型突变的患者。这些疗法试图将正确版本的CFTR基因导入细胞内。如果细胞能够获取正确的CFTR基因副本，无论何种突变导致功能性CFTR蛋白缺失，它们都能生成具有正常功能的蛋白质。
囊性纤维化基金会提到，当前这14种实验性基因疗法中，大部分致力于服务所有突变类型的患者，通过引入正确的CFTR基因至细胞内。一旦细胞获得这一正确基因副本，不论是由哪种突变造成功能性CFTR蛋白的缺乏，它们便可以生成具备正常功能的蛋白质。
基金会强调，这些前沿疗法正朝着一个共同目标迈进：为每一位患者提供新的希望。在不久的将来，或许囊性纤维化的治疗将迎来革命性的突破。
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