开发和验证可解释的机器学习模型，以预测肌层浸润性膀胱癌患者的远处转移和预后

快速阅读: 据《Nature.com》最新报道，本研究构建了一个预测转移性MIBC患者总生存期的机器学习模型，确定“化疗”为最关键因素。通过多种验证，“随机森林+弹性网络[alpha=0.8]”模型展现出最佳性能和临床价值，优于其他模型。

为了构建一个用于预测转移性MIBC患者总生存期（OS）的精确模型，我们进行了单变量和多变量Cox分析。这些分析确定了“组织学”、“T分期”、“N分期”、“手术类型”、“淋巴结手术”、“化疗”、“肿瘤大小”、“骨转移”、“脑转移”、“肝转移”和“肺转移”为转移性MIBC患者OS的独立预后因素（P<0.05，表4）。基于识别出的临床变量，我们在留一交叉验证（LOOCV）框架内生成了101个预后机器学习（ML）组合。每个模型的C指数在训练集、内部验证集和外部验证集上进行了计算（图7A）。从所有数据集中选出C指数最高的前五个组合，我们通过对数损失、召回率和决策校准评估了模型性能，强调了“随机森林+弹性网络[alpha=0.8]”模型具有出色的校准能力和准确性（补充图1C）。最优模型是“随机森林+弹性网络[alpha=0.8]”，使用随机森林进行特征选择（图7B），并使用设置为0.8的弹性网络进行模型构建（图7C），在三个数据集中的平均C指数最高（0.679）（图7A）。从所有数据集中选出C指数最高的前五个组合，我们通过对数损失、召回率和决策校准评估了模型性能，强调了“随机森林+弹性网络[alpha=0.8]”模型具有出色的校准能力和准确性（补充图1C）。开发了一个预后机器学习模型“随机森林+弹性网络[alpha=0.8]”来预测转移性MIBC患者的OS，在随机森林和弹性网络[alpha=0.8]算法中确定“化疗”是最具影响力的因子（图7B、C）。根据弹性网络[alpha=0.8]计算的风险评分，我们将训练队列中的中位风险评分作为阈值，将患者划分为高风险组和低风险组。Kaplan-Meier（K-M）曲线验证了该模型在风险分层方面的有效性，显示低风险组患者的生存期显著长于高风险组，无论是在训练集、内部验证集还是外部验证集中（图7D）。此外，1年、3年和5年的OS ROC曲线展示了该模型极高的特异性（图7E）。时变ROC曲线显示，“随机森林+弹性网络[alpha=0.8]”模型在多数时间点的表现均优于其他模型，显示出比传统临床变量更高的区分度和预测能力（图7F）。校准曲线（图7G）与决策曲线（DCA曲线，图7H）进一步证明了该模型的精准度及其临床应用价值。结合上述各项评估指标可以得出结论，“随机森林+弹性网络[alpha=0.8]”模型为预测转移性MIBC患者OS提供了稳健且优越的工具，在可靠性及预测性能方面优于其他机器学习模型。

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