机器学习模型在骨髓纤维化风险分层方面优于传统方法
快速阅读: 据《News-Medical.Net》称，研究显示，欧洲团队开发的机器学习模型能更精准地评估骨髓纤维化患者接受骨髓移植后的死亡风险。该模型综合了10个关键患者特征，比传统模型更准确，有助于临床决策。
**美国血液学会 2025年3月27日**
欧洲血液和骨髓移植学会（EBMT）研究团队开发的机器学习模型，在识别和分层骨髓纤维化患者的移植风险方面，表现优于标准统计模型。这一研究成果于今日发表在美国血液学会旗舰期刊《血液》上。
“尽管已有多种模型可用于识别高危骨髓纤维化患者，但我们仍然缺乏评估这些患者移植风险的工具。”该研究的主要作者之一胡安·卡洛斯·埃尔南德斯·博卢达博士（胡安·卡洛斯·埃尔南德斯·博卢达，医学博士、哲学博士）表示，他是瓦伦西亚临床医院的血液学家，同时也是EBMT慢性恶性肿瘤工作组中骨髓增殖性肿瘤委员会的负责人。“我们的预后工具能够全面有效地识别出移植后死亡风险较高的骨髓纤维化高危患者，这有助于更好地进行战略规划，并可能改善患者的预后。”
骨髓纤维化是一种罕见的血癌，其中骨髓干细胞因遗传缺陷导致血细胞过度生成以及大量炎症因子。这会导致骨骼内部形成瘢痕组织，从而引发贫血并促使干细胞迁移到其他器官，主要是脾脏和肝脏。虽然已有几种疗法可以治疗骨髓纤维化，但唯一能够治愈的选择仍是异基因造血细胞移植（allo-HCT），即从供体移植健康的干细胞以替代异常细胞。
研究人员旨在改进寻求allo-HCT患者的危险评估，重点在于预测总体生存率。他们从288个EBMT注册中心识别了5,183名成年患者，这些患者在2005年至2020年间向EBMT登记处报告并接受了首次allo-HCT。其中，3,887份记录用于训练算法，而1,296份记录用于评估和验证新模型。训练队列的中位随访时间为58.2个月，总体生存时间为79.4个月；测试队列的中位随访时间为60.0个月，中位总体生存时间为73.7个月。
EBMT研究团队通过Kaplan-Meier方法估算总体生存率和无进展生存率。非复发死亡定义为从移植日期到死亡日期（未删失）或至疾病复发日期（删失）。独立统计学家使用不同的方法（Cox回归方法或机器学习技术）对影响总体生存的因素进行评估，旨在开发预后模型以将患者分为不同的移植后死亡风险组。
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由此产生的风险分类被比较和情境化，以评估其临床相关性。研究人员使用随机生存森林（一种通常用于生存分析的机器学习算法）开发了一种预后模型。RSF模型在预测总体生存率和非复发死亡率方面，比三种替代机器学习方法具有更高的一致性指数，因此被选为主要后续分析的方法。机器学习模型产生的结果比对比模型更具可重复性。此外，它在准确性和识别移植后一年内死亡率为40%的高危患者方面优于标准模型——占骨髓纤维化患者的25%。这些数据有助于与疾病相关的风险因素进行对比，对于决定是否进行移植的患者来说非常重要。
研究团队将其RSF模型转化为一个开放访问、基于网络的计算器，供提供者参考。最终工具根据包括患者年龄、功能状态、合并症指数、血液学参数、供体类型、调理强度和移植物抗宿主病预防类型在内的10个关键患者特征，预测移植后的总体生存率。
“临床医生可以使用这个计算器来增强与患者的共同决策。”研究作者唐纳尔·麦克洛兰博士（唐纳尔·麦克洛兰，医学硕士、哲学博士、皇家病理学研究院院士）说，他是伦敦大学学院医院NHS基金会信托机构的血液学和干细胞移植顾问，也是EBMT科学委员会联合主席和慢性恶性肿瘤工作组主席。“这是一个实用且易于使用的工具，考虑到了任何移植临床医生已经掌握的数据。”
“从机器学习的角度来看，这个模型真正符合我所说的‘三个A’，即有效整合人工智能到医学中的关键要素，”同样领导这项研究的圣地亚哥德孔波斯特拉大学医院的血液学家兼机器学习专家阿德里安·莫斯克雷拉博士（阿德里安·莫斯克雷拉，医学博士、哲学博士）补充道。“首先，它广泛适用：构成模型的变量无论在哪个医疗系统中都容易获取。其次，它高度可及，因为有一个简单的计算工具免费提供在网页上。最后，它是临床可用的：这个工具支持多学科团队决定是否追求细胞疗法或评估其他医疗选项，并支持临床医生和患者做出更明智的决定。”
研究团队警告称，该研究存在一些局限性，主要依赖于患者登记册，缺乏某些变量的数据，包括移植时的骨髓纤维化程度和额外的体细胞突变的存在。展望未来，他们希望收集真实世界数据输入到应用中，并结合其他特定疾病因素以完善模型的适用性。
**来源：美国血液学会**
**期刊引用：埃尔南德斯-博卢达，J.C., 等. (2025) 使用机器学习技术预测骨髓纤维化造血细胞移植后的不良生存率. 《血液》. doi.org/10.1182/blood.2024027287**
(以上内容均由Ai生成)
