研究人员发现如何延缓阿尔茨海默病症状的线索
快速阅读: 据《ABC 新闻》称，实验性疗法可能延缓阿尔茨海默病发病，但因特朗普政府资助延误，研究遇阻。科学家通过清除淀粉样蛋白降低发病风险，但仍需确认其保护效果。若失去NIH资金支持，这一研究机会可能丧失。
据正在进行的研究中的新发现显示，一种实验性疗法似乎可以延缓一些注定要在四十几岁或五十几岁时患上阿尔茨海默病的人的症状。然而，由于特朗普政府的资助延误，这项研究目前陷入困境。初步结果——科学上的首次——于周三公布，尽管参与研究的患者担心政治可能会影响他们获得救命稻草。
“这仍然是一个试验，但它给了我从未想过会有的生命延长。”来自纽约市的杰克·海因里希斯说道。海因里希斯已经在这项研究中接受了治疗超过十年，并且仍然没有症状，尽管他继承了一种导致阿尔茨海默病的基因，这种基因在他父亲和兄弟同龄时夺走了他们的生命。如果资金中断导致海因里希斯无法继续用药，“我们还有多少时间？”他的妻子瑞秋·查夫金问道。“这个试验关乎生命。”
在美国销售的两种药物可以通过清除大脑中的一种标志性物质——一种粘性物质称为淀粉样蛋白——来稍微减缓早期阿尔茨海默病的恶化。但直到现在，还没有迹象表明更早去除淀粉样蛋白——在症状显现前许多年——可能会推迟疾病的发生。
由圣路易斯华盛顿大学领导的研究涉及携带罕见基因突变的家族，这些突变几乎保证他们会在与受影响亲属相同的年龄出现症状——这一信息有助于科学家判断治疗是否有效。新的发现集中在22名参与者身上，他们接受了最长的淀粉样蛋白清除药物，平均为八年。研究人员报告称，在《柳叶刀神经学》期刊上发表的研究结果显示，长期清除淀粉样蛋白将发病风险降低一半。
虽然研究规模不大，“这非常重要，”西北大学的神经科学家大卫·盖特说，他并未参与该研究。现在，参与者已经从早期的实验药物切换到莱克姆比（Leqembi），这是一种在美国获批的静脉注射治疗，以尝试回答下一个明显的问题。“在未来五年内，我们需要确定保护效果有多强，”华盛顿大学的兰德尔·巴特曼博士说道，他负责主导涉及这些稀有基因家族的研究网络。“如果我们持续治疗，他们会永远不出现阿尔茨海默病的症状吗？”
这里有一个担忧：巴特曼在寻求国立卫生研究院（NIH）全面项目资助的同时筹集了资金以启动确认性研究，但他的拨款已被推迟，因为所需的审查被取消。这是NIH面临资金限制和大规模裁员时，数百万美元的研究被搁置的一个例子。
与此同时，研究人员也在思考，如果杰伊·巴塔查里亚博士——被提名为该机构新任主管——的评论，NIH是否会转移对淀粉样蛋白研究的关注。“我认为我们在阿尔茨海默病方面没有取得足够的进展，原因之一是NIH没有支持足够多样的假设，”巴塔查里亚博士告诉参议员们，回应了一位提到早期科学不当行为的例子的参议员，这一行为与当前研究无关。
科学家们并不确切知道是什么导致了阿尔茨海默病，这是一种破坏心智的疾病，影响着近7百万美国人，大多发生在晚年。清楚的是，大脑中至少在症状显现前二十年就开始发生无声的变化——而粘性的淀粉样蛋白是一个主要贡献者。在某个时刻，淀粉样蛋白积聚似乎触发了一种名为tau的蛋白质开始杀死神经元，从而导致认知功能下降。正在接受测试的对抗tau的药物。研究人员还在研究其他因素，包括炎症、大脑的免疫细胞以及某些病毒。
随着研究人员发现更多潜在的罪魁祸首，NIH的重点范围扩大了。2013年，NIH的老年研究所资助了14项可能的阿尔茨海默病药物试验，其中超过三分之一针对淀粉样蛋白。到去年秋天，共有68项药物试验，大约18%针对淀粉样蛋白。
西北大学的盖特认为自己是“认为淀粉样蛋白不是一切”的科学家之一，但他表示没有任何东西能推翻淀粉样蛋白假说。他最近使用从一项旧的淀粉样蛋白研究中保存的大脑组织来了解被称为小胶质细胞的免疫细胞如何清除这些斑块并随后帮助大脑愈合，这可能是改善当前适度疗法的线索。
目前，淀粉样蛋白显然在某种程度上起到了作用，携带导致阿尔茨海默病基因的家庭正在帮助解答任何高危人群的关键问题：阻断淀粉样蛋白积聚真的能延缓症状吗？如果没有NIH的资金支持，巴特曼说，这个机会就会丧失。
“这简直不可思议，”长期参与研究的琼·沃德说道，她住在北卡罗来纳州阿什维尔附近，并打算请朋友们向议员反映情况。沃德将在六月满64岁，身体健康，比她母亲出现症状时大两岁。“想到阿尔茨海默病可能不会是我最终的命运，这很令人兴奋，”她说。
在纽约，海因里希斯说他希望自己的三岁儿子不会“经历我年轻时目睹父亲逐渐消失所带来的压力和悲伤。”“我们需要NIH不被政治化，”他的妻子查夫金补充道。“这仅仅是为了让人们活下去或更好地生活。在这个案例中，它帮助我的丈夫活下去。”
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