Insilico Medicine 的人工智能驱动药物 Rentosertib 获得正式通用名称

快速阅读: 《News-Medical.Net》消息，英矽智能宣布其针对特发性肺纤维化的候选药物雷诺赛特获美国采用名称委员会正式通用名。该药物由生成式人工智能发现，从靶点识别到临床前候选药物仅用18个月。雷诺赛特在多项临床试验中展现良好安全性和疗效，计划启动更大规模关键试验。英矽智能致力于将其发展为首款由生成式人工智能发现并应用于患者的疗法，为患者提供更多治疗选择。

英矽智能（英矽智能）公司于2025年3月7日宣布，其针对特发性肺纤维化（特发性肺纤维化）的突破性候选药物——雷诺赛特（曾用名ISM001-055）——已获得美国采用名称委员会（美国采用名称委员会）授予的正式通用名。雷诺赛特是首个在发现生物靶点和治疗化合物时均使用生成式人工智能（生成式人工智能）的在研药物。

特发性肺纤维化（特发性肺纤维化）是一种慢性、可怕的肺部疾病，特征为肺功能进行性和不可逆的下降。全球约有500万人受此病影响，特发性肺纤维化的预后较差，中位生存期仅为3到4年。目前的治疗方法包括抗纤维化药物，虽然可以减缓疾病进展，但无法停止或逆转病情，因此亟需更有效的疾病修饰疗法。

英矽智能通过利用其专有的Pharma.AI平台，采取了一种开创性的方法来研究抗特发性肺纤维化疗法，旨在发现能够阻止甚至逆转疾病进展的创新疗法。该过程始于平台的生物学引擎PandaOmics，它分析了庞大的组学和临床数据集，确定TNIK（TRAF2和NCK相互作用激酶）作为特发性肺纤维化的一种有前景的新靶点。在此基础上，研究人员使用平台的生成化学引擎Chemistry42迅速设计并优化了新的小分子化合物，以靶向TNIK，最终提名雷诺赛特作为临床前候选药物。这一整合的生成式人工智能驱动工作流程大大加速了开发时间线，从最初的靶点识别到临床前候选药物仅用了18个月，如英矽智能在《自然·生物技术》杂志2024年3月发表的论文所述。

值得注意的是，雷诺赛特的名字部分来源于英矽智能的联合首席执行官兼首席科学官任峰博士，他也是该里程碑论文的第一作者。“我很荣幸见证了雷诺赛特从靶点发现到临床开发的过程。”英矽智能联合首席执行官兼首席科学官任峰博士表示，“通常，当药物进入临床中期开发阶段时，会授予通用名。这标志着对其作为新疗法潜力的认可。雷诺赛特现在被列入了认可的候选药物名单，并将在未来的科学研究和临床试验中使用这个名称。我们致力于加快这一项目的临床开发进程，为患者提供创新的选择，同时为生成式人工智能驱动的药物发现行业带来坚实的认可。”

目前，雷诺赛特已在多项临床研究中取得令人鼓舞的结果。在新西兰和中国进行的两项I期试验中，雷诺赛特在健康受试者中进行了口服给药，结果一致。研究表明雷诺赛特具有良好的安全性、耐受性和药代动力学（PK）特性，为其进入II期临床试验提供了有力证据。基于这一基础，英矽智能在特发性肺纤维化患者中进行了一项IIa期临床试验，以评估雷诺赛特的疗效。在为期12周的IIa期研究中，雷诺赛特在所有剂量水平上均达到了安全性和耐受性的主要终点。此外，还报告了剂量依赖性的用力肺活量（FVC）改善。IIa期试验的关键发现包括：

– 剂量依赖性的肺功能改善：接受雷诺赛特治疗的患者表现出更大的肺容量改善，以FVC衡量。在每日60毫克最高剂量下，患者的FVC平均改善为98.4毫升，而安慰剂组患者的FVC平均变化为基线下降62.3毫升。
– 其他临床结果的改善：在其他指标中也观察到了类似的趋势。例如，在高剂量组的患者中，FVC预测百分比（根据年龄和体型调整后的肺容量）略有改善，而安慰剂组则有所下降。服用雷诺赛特的患者还报告生活质量指标有所改善。
– 良好的安全性和耐受性：雷诺赛特在患者中表现出良好的安全性，且在所有给药组中均表现良好。大多数与药物相关的副作用较轻至中度。没有报告任何与雷诺赛特相关的严重不良事件，安全结果与早期I期试验中的结果一致。

凭借IIa期试验的积极结果和官方的美国采用名称委员会名称，英矽智能计划与全球监管机构接洽，并启动更大规模的关键试验，进一步评估雷诺赛特在特发性肺纤维化中的疗效。英矽智能致力于推进雷诺赛特，目标是使其成为首个由生成式人工智能发现并应用于患者的疗法，为受特发性肺纤维化影响的人群提供急需的新选择，并展示生成式人工智能在加速医学突破方面的变革潜力。

(以上内容均由Ai生成)